LES CONSÉQUENCES DE LA MALADIE
La mucoviscidose est une maladie complexe qui peut toucher la plupart des organes. La lutte contre cette maladie invalidante, encore incurable aujourd’hui, reste pour les patients et leur famille un combat quotidien.
Infections à répétitions
Le mucus épais adhère aux parois des bronches et des alvéoles pulmonaires, gênant ainsi le passage de l’air. Collant, difficile à évacuer, il permet le développement des agents infectieux (virus et bactéries) provoquant des infections et à terme une dégradation de la fonction respiratoire. Il est très important de dégager quotidiennement les voies respiratoires par des séances de kinésithérapie et limiter ainsi le risque d’infection.
Troubles digestifs
Ce mucus épais obstrue les voies et les canaux digestifs (intestins, pancréas et foie) et provoque des problèmes de digestion. Le pancréas, organe essentiel à la digestion, est le plus touché. Cela provoque des troubles fonctionnels, des douleurs abdominales et des difficultés de prise de poids, et de croissance chez l’enfant.
Soins quotidiens
La mucoviscidose nécessite des soins lourds et quotidiens, et ce 365 jours par an. Aujourd’hui, il n’existe aucun traitement curatif. Les traitements consistent à retarder l’apparition des symptômes ou à freiner l’évolution de la maladie. Ils sont multiples, complexes et contraignants.
Kaftrio®, une avancée sans précédent dans le traitement de la mucoviscidose
À défaut de les guérir, ce médicament innovant permet de changer radicalement la vie des patients. Ce nouveau traitement, délivré sous forme de comprimés à vie, a été élaboré par le laboratoire américain Vertex. Cette trithérapie (combinaison de trois molécules) permet de réduire les effets de cette maladie, qui détériore inexorablement les systèmes respiratoires et qui, autrefois, était fatale aux enfants et adolescents.
Le Kaftrio est considéré par les associations comme une révolution capable, pour certains patients, de transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée. Une autorisation de mise sur le marché avait été délivrée en août 2020 dans l'Union européenne.
Allez plus loin, jusqu’à la victoire !
Si le Kaftrio améliore d'une façon spectaculaire le quotidien de nombreux patients, ce n’est pas un traitement miracle car on ne guérit toujours pas de la maladie qui reste mortelle. Malheureusement, beaucoup trop de patients ne peuvent en bénéficier pour des raisons de mutations rares, de greffe ou d’effets secondaires.
C'est pourquoi nous devons continuer le combat. C’est tous ensemble, patients, proches, chercheurs, personnel médical, bénévoles et donateurs, que nous viendrons un jour à bout de cette terrible maladie.